В Шанхае впервые в мире вылечили пациента с редким заболеванием с помощью генозаместительной терапии.
16-летняя девочка прошла курс лечения в Шанхайском детском медицинском центре для лечения дефицита пируваткиназы - редкого генетического заболевания, которое приводит к разрушению эритроцитов быстрее, чем обычно.
Лечение началось в январе. Врачи центра собрали гемопоэтические стволовые клетки пациентки и провели редактирование генома. Затем отредактированные стволовые клетки пересадили обратно.
Сейчас девочку выписали после выздоровления. Она является первым в мире пациентом, получившим такое лечение.
Егор Михайли.
